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24 settembre 2018

Nuove speranze contro la leucemia

Arriva un nuovo farmaco per la cura dei bimbi affetti da leucemia linfoblastica acuta e le speranze di guarigione aumentano

Nuove speranze contro la leucemia

Ogni anno in Europa 5mila bambini, e le loro famiglie, ricevono una diagnosi di leucemia linfoblastica acuta, un tumore del sangue e del midollo osseo che un tempo equivaleva a una condanna senza appello. Oggi l’80% dei piccoli colpiti guarisce completamente, grazie all’impegno di tanti medici e ricercatori che non rinunciano a combattere. “Una percentuale che potremo ulteriormente incrementare con l’arrivo di un nuovo farmaco che la Commissione Europea ha appena approvato per l’utilizzo in età pediatrica, il blinatumomab”, annuncia Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma. “Mamme e papà dei bambini affetti da questa patologia oggi possono contare su un’arma in più, con un meccanismo d’azione rivoluzionario”. L’Ospedale Bambino Gesù ha partecipato allo studio internazionale per valutare l’efficacia del farmaco su più di 100 piccoli che avevano provato senza successo altre terapie, come ultima speranza. “Ora allargheremo l’uso anche ai pazienti con malattia in fase precoce perché, oltre a essere efficace, il blinatumomab è meno tossico rispetto alla chemioterapia tradizionale e risparmia ai piccoli pesanti effetti indesiderati”, spiega l’oncologo.

Cos’è leucemia linfoblastica acuta

La malattia ha origine da un’alterazione del DNA delle cellule del midollo osseo che producono i globuli bianchi. Anziché maturare e svilupparsi normalmente, proliferano in modo incontrollato togliendo spazio alle cellule sane. Le conseguenze sono anemia, frequenti emorragie, maggiore suscettibilità alle infezioni, debolezza, affanno, febbre. La leucemia linfoblastica acuta progredisce rapidamente ed è letale se non trattata. Non si conoscono le cause dell’insorgenza o fattori predisponenti. “A seconda delle cellule coinvolte nel processo, esistono diversi tipi di leucemia linfoblastica acuta”, spiega Locatelli. “Quella di tipo B ha origine da linfociti immaturi di tipo B, quelli che in condizioni normali diventano cellule produttrici di anticorpi. L’80% dei casi in età pediatrica appartiene a questo tipo ed è proprio quello su cui è efficace il nuovo farmaco”.

Il nuovo farmaco: un ponte molecolare

Il blinatumomab è un anticorpo monoclonale, una molecola complessa che ha due bracci. “Con un braccio aggancia la cellula maligna e con l’altro una cellula del sistema immunitario programmata per distruggere qualsiasi nemico che si introduce nell’organismo”, illustra l’oncologo. “La molecola fa da ponte tra le due cellule, le avvicina e aiuta la cellula del sistema immunitario a rilasciare enzimi tossici che uccidono in modo mirato quella tumorale”.

Messo a punto per combattere il linfoma negli adulti e poi utilizzato per il trattamento della leucemia negli adulti, ora il blinatumomab ha dimostrato di essere efficace anche sui bambini ed è stato approvato per l’uso in età pediatrica. “Il suo meccanismo d’azione innovativo apre la strada alla possibilità di trattare anche altri tipi di tumore, liquido e solido, sugli adulti e sui piccoli”, dice Locatelli. “Il ricorso sempre maggiore all’immunoterapia, cioè a medicinali che potenziano la risposta immunitaria contro il tumore, sta rivoluzionando l’oncologia pediatrica e dà nuove speranze alle famiglie”.

Una migliore qualità di vita durante le cure

Il nuovo farmaco si somministra mediante infusione endovenosa continua, 24 ore su 24, per cicli di 28 giorni, a intervalli di 14 giorni tra un ciclo e il successivo. “L’utilizzo di una pompa per infusione permette al bambino di seguire la terapia a casa, con un notevole guadagno di qualità di vita”, spiega il pediatra. “Il ricovero è necessario solo nei primi giorni di trattamento. Gli effetti indesiderati sono ridotti rispetto a quelli della chemioterapia tradizionale, limitati ai primi giorni e facilmente gestibili”.

 

di Maria Cristina Valsecchi

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